Carbozantinib ist ein Hemmer der MET, VEGF2 und RET-Kinasen. In einer Phase III-Studie gegen Placebo bei 330 Patienten mit inoperablem, lokal fortgeschrittenen oder metastasierten und progredienten medullären Schilddrüsen-Karzinom wurde das 1-Jahres Überleben von 7,2 auf 47,3% verbessert. Das Gesamtüberleben betrug 11,2 gegen 4,2 Monate, die Ansprechrate 28% gegenüber 0% im Placebo-Arm. Im Carbozantinib-Arm traten 2% Todesfälle auf, die mit der VEGF-Inhibition durch das Medikament in Zusammenhang gebracht werden, also Blutungen, Thrombosen oder GI-Perforation.
Das Medikament Vandetanib ist für diese Indikation bereits zugelassen.